Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) согласовало дизайн предстоящего клинического исследования SUNRISE-PD второй фазы для проверки БиоВипероральный препарат безистерим в качестве самостоятельного препарата первой линии для пациентов с впервые диагностированной болезнью Паркинсона.
После анализа протокола агентство рекомендовало включить в качестве основной цели оценку двигательных навыков в повседневной деятельности, как это определено в Части 2 Унифицированной шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) Общества по расстройствам движения.
Поскольку этот результат уже был включен в дизайн исследования в качестве вторичной цели, BioVie полагает, что для клинического исследования не потребуется вносить никаких изменений в протокол.
«В настоящее время мы занимаемся подготовкой к началу испытаний и надеемся начать скрининг пациентов в [the last three months] 2024 года», — сказал Куонг До, президент и генеральный директор BioVie, в своем выступлении. пресс-релиз компании.
«Наше исследование фазы 2а продемонстрировало, что безистерим в сочетании с леводопой может значительно [improve] «Движение для пациентов с умеренными и тяжелыми симптомами болезни Паркинсона. Испытание SUNRISE-PD фазы 2 предназначено для изучения влияния безистерима на симптомы болезни Паркинсона у пациентов, которым впервые требуется лекарство», — сказал До.
Ранее проведенное исследование показало, что безистерим облегчает тяжесть двигательных симптомов у пациентов.
При болезни Паркинсона считается, что воспаление в мозге, или нейровоспаление, может повредить и способствовать гибели нервных клеток, вырабатывающих дофамин — отличительный признак заболевания — и прогрессированию заболевания. Дофамин — это химический посредник, который позволяет нервным клеткам общаться и, среди прочих функций, помогает регулировать движение.
У людей с болезнью Паркинсона часто наблюдается резистентность мозга к инсулину, которая возникает, когда клетки мозга не способны реагировать на гормон инсулина, чтобы использовать сахар крови для производства энергии. Считается, что это способствуют неврологическим проблемам.
Безистерим, ранее известный как NE3107, представляет собой небольшую пероральную молекулу, предназначенную для достижения мозга и стимулирования противовоспалительных и инсулиносенсибилизирующих реакций. Первоначально разработанный NeurMedix, его права были приобретено BioVie в 2021 году.
Более ранний Фаза 2а испытания (NCT05083260) Испытание терапии в сравнении с плацебо проводилось на 46 взрослых с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 80 лет. Препарат принимался дважды в день в виде пероральных капсул в сочетании со стандартной схемой приема карбидопы/леводопы.
Результаты примерно через месяц лечения показали, что применение безистерима привело к большему снижению тяжести двигательных симптомов по сравнению с плацебо, что отразилось в большем снижении баллов по Части 3 MDS-UPDRS на 2,8 балла.
Ослабление выраженности двигательных симптомов было еще более выраженным среди пациентов моложе 70 лет, при этом среднее снижение составило 4,7 балла при применении безистерима.
Кроме того, уменьшение немоторных симптомов, таких как трудности с засыпанием или поддержанием сна, а также потребность двигать ногами, также было более выражено среди пациентов, получавших лечение безистеримом.
Одобренный дизайн клинического испытания фазы 2 предусматривает 3 месяца испытаний
Теперь многоцентровое клиническое исследование SUNRISE-PD с одобренным дизайном оценит безопасность и эффективность безистерима в качестве терапии первой линии у пациентов с впервые диагностированной болезнью Паркинсона, которые не получали стандартную терапию карбидопой/леводопой.
Около 60 участников будут случайным образом распределены на группы, которым будет назначен пероральный прием капсулы безистерима по 20 мг или плацебо два раза в день в течение 12 недель или почти трех месяцев.
Участники могут выбрать, хотят ли они, чтобы наблюдение проводилось полностью дома или в клинике. К тем, кто присоединяется к исследованию из дома, периодически будут приходить медсестры для проведения оценки исследования с помощью невролога, который будет участвовать по видеосвязи.
Такие оценки, включая измененную Часть 3 MDS-UPDRS для измерения тяжести двигательных симптомов, будут регистрироваться для последующего пересмотра и подсчета баллов центральным рейтинговым комитетом.
Это исследование фазы 2 направлено на изучение популяции пациентов с впервые диагностированным заболеванием, что в сочетании с нашим предыдущим исследованием может установить применимость безистерима для всей популяции пациентов с болезнью Паркинсона и обеспечить основу для исследования прогрессирования заболевания, что является конечной целью исследования. [Parkinson’s disease] программа.
По данным BioVie, если результаты исследования окажутся положительными, участники могут принять решение присоединиться к более долгосрочному исследованию безопасности, в рамках которого всем будет предоставлена экспериментальная терапия в течение более длительного периода.
«Это исследование фазы 2 направлено на изучение популяции пациентов с впервые диагностированным заболеванием, что в сочетании с нашим предыдущим исследованием может подтвердить применимость безистерима для всей популяции пациентов с болезнью Паркинсона и обеспечить основу для исследования прогрессирования заболевания, что является конечной целью исследования». [Parkinson’s disease] программа», — сказал До.
.jpg)
.jpg)
