Для масштабирования аденоассоциированной вирусной генной терапии ученые должны сначала решить проблемы безопасности и технологичности. Улучшение конструкции полезной нагрузки и оптимизация производственных систем могут помочь ученым решить эти проблемы и обеспечить безопасность, эффективность и масштабируемость своих методов лечения.
В этом ОБЩ на вебинаре Марк Стокдейл обсудит, как применение синтетической биологии и искусственного интеллекта можно использовать для повышения безопасности, эффективности и технологичности генной терапии, а также представит AAV Edge, комплексную платформу для комплексной оптимизации генной терапии — начиная с полезной нагрузки от проектирования до производственных клеточных линий и процессов, управляемых моделями.
Ключевые темы, которые будут рассмотрены на вебинаре:
- Как собственная модель на основе трансформатора используется для разработки тканеспецифичных промоторов, что приводит к более чем 200-кратному динамическому диапазону экспрессии между тканями, нацеленными на цель, и тканями, не являющимися целевыми.
- Как оптимизация последовательности увеличивает экспрессию клинически значимых трансгенов до 7 раз.
- Как подавление экспрессии трансгена в производственной линии клеток может снизить клеточный стресс и токсичность во время производственного процесса.
- Как сочетание клональной клеточной линии Азимова HEK293, оптимизированной двухплазмидной системы и разработки процесса на основе модели позволяет достичь неконцентрированных титров вирусных геномов до 1E12 на миллилитр (вг/мл) для нескольких серотипов.
После презентации последует сессия вопросов и ответов, где вы сможете задать вопросы нашему эксперту-участнику дискуссии.
